NeurogeneNGNE

Neurogene Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich zum Ziel gesetzt hat, die Grenzen neurologischer Erkrankungen durch den Einsatz seiner proprietären Transgenregulations-Technologie EXACT (Expression Attenuation via Construct Tuning) in behandelbare Zustände zu überführen. Das Unternehmen baut ein differenziertes Produktportfolio an Gentherapien für seltene neurologische Erkrankungen mit hohem ungedecktem Bedarf auf. Zu den Wirkstoffkandidaten in der Produktpipeline des Unternehmens gehören NGN-401, das sich mit seiner EXACT-Plattform in der Entwicklung zur Behandlung des Rett-Syndroms befindet, und NGN-101, ein konventioneller Gentherapie-Entwicklungskandidat, der nicht auf EXACT basiert, zur Behandlung der CLN5-Batten-Krankheit, der entwickelt wurde, um das CLN5-Gen zu liefern und in einer AAV9-Kapsid verpackt ist.