IntelliaNTLA

Intellia Therapeutics ist ein Genom-Editierungsunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Crispr/Cas9-basierten Therapeutika konzentriert. Crispr/Cas9 steht für Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Crispr)/Crispr-associated protein 9 (Cas9), eine revolutionäre Technologie zur präzisen Veränderung spezifischer Sequenzen der genomischen DNA. Intellia konzentriert sich auf den Einsatz dieser Technologie zur Behandlung genetisch definierter Krankheiten. Das Unternehmen evaluiert mehrere Genom-Editierungsansätze unter Verwendung von In-vivo- und Ex-vivo-Therapien, um Krankheiten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf zu behandeln, darunter ATTR-Amyloidose, hereditäres Angioödem, Sichelzellanämie und Immunonkologie. Intellia hat Kooperationen mit mehreren Unternehmen zur Weiterentwicklung seiner Pipeline geschlossen, darunter das Unternehmen mit schmalem Burggraben Regeneron und das Unternehmen mit breitem Burggraben Novartis.