FulcrumFULC

Fulcrum Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung von niedermolekularen Wirkstoffen für genetisch definierte seltene Krankheiten konzentriert. Sein Produktkandidat Pociredir ist ein oraler niedermolekularer Wirkstoff, der die Induktion von fetalen Hämoglobin (HbF) bewirken soll und sich in der klinischen Entwicklung für Sichelzellkrankheit (SCD) befindet. Das Unternehmen schloss die Dosierung in der PIONEER-Phase-1b-Studie ab, in der Pociredir bei Erwachsenen mit SCD untersucht wurde, und berichtete über klinische Daten, die eine klinisch relevante HbF-Induktion und Verbesserungen bei Markern für Hämolyse und Anämie zeigten. Das Unternehmen hat außerdem eine Pipeline von klinischen und präklinischen Programmen aufgebaut, die auf die Ursachen seltener genetischer Krankheiten abzielen.