Stoke TherapeuticsSTOK

Stoke Therapeutics Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Wiederherstellung der Proteinexpression durch Nutzung des körpereigenen Potenzials mit RNA-Medizin widmet. Mit seinem proprietären TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output)-Ansatz entwickelt Stoke Antisense-Oligonukleotide (ASOs), um natürlich vorkommende Proteinniveaus selektiv wiederherzustellen. Sein erstes in der Entwicklung befindliches Medikament, zorevunersen, hat das Potenzial zur Krankheitsmodifikation bei Patienten mit Dravet-Syndrom gezeigt. Das Unternehmen bietet frühe Programme an, die sich auf mehrere Ziele konzentrieren, darunter Haploinsuffizienz-Erkrankungen des zentralen Nervensystems und des Auges, um die Proteinexpression des zugrunde liegenden Krankheitsgens auf mutationsunabhängige Weise hochzuregulieren.