ラリマーLRMR

ラリマー・セラピューティクス社は、新規細胞透過性ペプチド技術プラットフォームを用いて、複雑な希少疾患に苦しむ患者の治療法開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社の主力製品候補であるノムラボスフﾟ（nomlabofusp）は、FXNの産生不全を特徴とする希少遺伝性疾患であるフリードライヒ運動失調症（FA）の患者のミトコンドリアにフラタキシン（FXN）をデリバリーするように設計された、皮下投与可能な組換え融合タンパク質です。同社はまた、細胞内デリバリープラットフォームを利用して、細胞内生理活性化合物の欠損を特徴とする他の希少疾患を標的とする追加の融合タンパク質を設計することも計画しています。