ニューロジーンNGNE

ニューロジーン社は、独自のトランスジーン調節技術であるEXACT（Expression Attenuation via Construct Tuning）を活用し、神経疾患の限界を治療可能な状態に克服することに注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社は、アンメットニーズの高い希少神経疾患に対する差別化された遺伝子治療薬ポートフォリオを構築しています。同社の製品パイプラインに含まれる候補薬には、EXACTプラットフォームを使用したレット症候群の治療薬として開発中のNGN-401、およびCLN5バッテン病の治療薬として開発中の非EXACT、従来の遺伝子治療開発候補であるNGN-101があります。NGN-101は、CLN5遺伝子をデリバリーするように設計され、AAV9カプシドにパッケージ化されています。