ロケット・ファーマRCKT

ロケット・ファーマシューティカルズ（Rocket Pharmaceuticals Inc.）は、後期段階にあるバイオ医薬品企業です。希少かつ重篤な小児疾患に対する遺伝子治療薬の開発に注力しています。同社のパイプライン製品には、ダナオン病（Danaon Disease）向けのRP-A501、ファンコニ貧血（Fanconi Anemia）向けのRP-L102、白血球接着不全症（Leukocyte Adhesion）向けのRP-L201、ピルビン酸キナーゼ欠損症（Pyruvate Kinase Deficiency）向けのRP-L301、および乳児悪性骨硬化症（Infantile Malignant Osteopetrosis）向けのRP-L401が含まれます。同社は、遺伝子治療薬の研究開発および商業化準備に関連する報告可能なセグメントを1つ有しています。