ストーク・セラピューティクスSTOK

Stoke Therapeutics Inc.は、RNA医薬を活用して生体本来の能力を最大限に引き出し、タンパク質発現を回復させることに注力するバイオテクノロジー企業です。独自のTANGO（Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output）アプローチにより、Stokeはアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）を開発し、自然発生的なタンパク質レベルを選択的に回復させています。開発中の最初の医薬品であるzorevunersenは、ドラベ症候群患者における疾患修飾の可能性を示しました。同社は、中枢神経系および眼のハプロ不全症を含む複数の標的に焦点を当てた初期プログラムを提供しており、根本的な疾患遺伝子のタンパク質発現を、変異に依存しない方法でアップレギュレーションすることを目指しています。