フルクラムFULC

フルクラム・セラピューティクス社は、遺伝子定義された希少疾患を対象とした低分子医薬品の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業です。同社の製品候補であるPociredirは、胎児ヘモグロビン（HbF）を誘導するように設計された経口低分子医薬品であり、鎌状赤血球症（SCD）の臨床開発段階にあります。同社は、SCD成人患者を対象としたPociredirの評価試験である第1b相PIONEER試験における投薬を完了し、臨床的に関連のあるHbF誘導および溶血および貧血のマーカーの改善を示す臨床データを報告しました。同社はまた、希少遺伝性疾患の根本原因を標的とする臨床段階および前臨床段階のプログラムのパイプラインを構築しています。