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Intellia Therapeuticsは、Crispr/Cas9を基盤とする治療薬の開発に注力する遺伝子編集企業です。Crispr/Cas9は、Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Crispr)/Crispr-associated protein 9 (Cas9)の略であり、ゲノムDNAの特定の配列を正確に変更するための革新的な技術です。Intelliaは、この技術を用いて遺伝的疾患の治療に焦点を当てています。同社は、ATTRアミロイドーシス、遺伝性血管性浮腫、鎌状赤血球症、免疫腫瘍学など、アンメットメディカルニーズの高い疾患に対応するため、in vivoおよびex vivo療法を用いた複数の遺伝子編集アプローチを評価しています。Intelliaは、パイプラインを推進するため、Regeneron（狭い競争優位性を持つ企業）やNovartis（広い競争優位性を持つ企業）を含む複数の企業と提携を結んでいます。