プライム・メディスンPRME

プライム・メディシン社は、特定の遺伝子変異、後天的な細胞機能不全、または遺伝子発現調節異常によって引き起こされる疾患の患者に対し、持続的かつ潜在的に根治的な治療選択肢を提供するよう設計された、新しいクラスの遺伝子治療薬の開発に注力するバイオテクノロジー企業です。同社のプログラムであるウィルソン病治療薬PM577は、ATP7B遺伝子のH1069Q変異を初期段階で修正するように設計されており、動物モデルにおいて標的変異の修正と銅恒常性の回復を示す前臨床データに裏付けられています。さらに、PM647は、未だ満たされていない医療ニーズが大きい別の肝臓疾患であるα1アンチトリプシン欠損症（AATD）の治療薬として開発中です。