テイシャTSHA

テシャ・ジーン・セラピューティクス（Taysha Gene Therapies Inc.）は、中枢神経系（CNS）の重篤な単一遺伝子疾患の治療を目的としたAAVベースの遺伝子治療法の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。同社の臨床プログラムであるTSHA-102は、疾患の遺伝的原因に対処する承認済みの疾患修飾療法が存在しない希少神経発達障害であるレット症候群の治療薬として開発中です。同社は、事業運営および事業管理を、中枢神経系の希少単一遺伝子疾患の治療を目的としたAAVベースの遺伝子治療法開発事業である単一の事業セグメント、すなわち遺伝子治療セグメントとして捉えています。