MetagenomiMGX

Metagenomi Therapeutics Inc é uma empresa de edição genômica in vivo que capitaliza suas tecnologias proprietárias para criar terapias genéticas curativas para pacientes. A empresa utiliza aprendizado de máquina e inteligência artificial para aprimorar seus sistemas de edição de genes. MGX-001 é seu programa de desenvolvimento, de propriedade integral, para hemofilia A, onde a empresa demonstrou edição genômica direcionada e expressão gênica duradoura a partir de um tratamento único em primatas não humanos (NHPs) e um perfil geral potencialmente competitivo com as melhores opções de tratamento. MGX-001 foi projetado para fornecer proteção curativa e vitalícia contra eventos de sangramento e danos articulares em adultos e crianças com hemofilia A a partir de uma única administração.