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Sobre Neurogene
A Neurogene Inc. é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico comprometida em superar as limitações das doenças neurológicas, transformando-as em condições tratáveis, através da sua tecnologia proprietária de regulação de transgenes, EXACT (Expression Attenuation via Construct Tuning). A empresa está a construir um portfólio de produtos diferenciado de medicamentos genéticos para doenças neurológicas raras com elevadas necessidades não satisfeitas. Os candidatos a medicamentos na linha de produtos da empresa incluem o NGN-401, que está em desenvolvimento para o tratamento da síndrome de Rett, utilizando a sua plataforma EXACT, e o NGN-101, um candidato a terapia génica convencional não-EXACT para o tratamento da doença de Batten CLN5, concebido para entregar o gene CLN5 e empacotado num capsídeo AAV9.
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