IntelliaNTLA

Intellia Therapeutics é uma empresa de edição genética focada no desenvolvimento de terapias baseadas em Crispr/Cas9. Crispr/Cas9 significa Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Crispr)/Crispr-associated protein 9 (Cas9), que é uma tecnologia revolucionária para alterar precisamente sequências específicas de DNA genômico. A Intellia está focada em usar essa tecnologia para tratar doenças geneticamente definidas. Está avaliando múltiplas abordagens de edição genética usando terapias in vivo e ex vivo para tratar doenças com altas necessidades médicas não atendidas, incluindo amiloidose ATTR, angioedema hereditário, doença falciforme e imuno-oncologia. A Intellia formou colaborações com várias empresas para avançar seu pipeline, incluindo a Regeneron, com fosso estreito, e a Novartis, com fosso amplo.