FulcrumFULC

Fulcrum Therapeutics Inc é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico focada no desenvolvimento de pequenas moléculas para doenças raras geneticamente definidas. Seu candidato a produto, Pociredir, é uma pequena molécula oral projetada para induzir hemoglobina fetal (HbF) e está em desenvolvimento clínico para doença falciforme (DF). A empresa completou a administração de doses no ensaio de Fase 1b PIONEER, avaliando o pociredir em adultos com DF, e relatou dados clínicos mostrando indução clinicamente relevante de HbF e melhorias em marcadores de hemólise e anemia. A empresa também gerou um pipeline de programas clínicos e pré-clínicos visando as causas fundamentais de doenças genéticas raras.