LarimarLRMR

Larimar Therapeutics Inc é uma empresa de biotecnologia em estágio clínico focada no desenvolvimento de tratamentos para pacientes com doenças raras complexas utilizando sua nova plataforma de tecnologia de peptídeos penetrantes de células. Seu principal candidato a produto, nomlabofusp, é uma proteína de fusão recombinante administrada por via subcutânea projetada para entregar frataxina (FXN) às mitocôndrias de pacientes com ataxia de Friedreich (FA), uma doença genética rara caracterizada pela produção insuficiente de FXN. A empresa também planeja usar sua plataforma de entrega intracelular para projetar outras proteínas de fusão para atingir doenças raras adicionais caracterizadas por deficiências em compostos bioativos intracelulares.