AlnylamALNY

Alnylam Pharmaceuticals является лидером в исследовании терапевтических средств на основе РНК-интерференции (RNAi). RNAi — это естественный биологический путь в клетках, отвечающий за специфическое для последовательности подавление и регуляцию экспрессии генов. Коммерческие терапевтические продукты Alnylam на основе RNAi включают Onpattro и Amvuttra (для лечения амилоидоза при наследственном транстиретиновом амилоидозе), Givlaari (для лечения острой печеночной порфирии) и Oxlumo (для лечения первичной гипероксалурии 1 типа), все они разработаны и коммерциализированы Alnylam. Кроме того, Leqvio (для лечения гиперхолестеринемии) и Qfitlia (для лечения гемофилии А или В) коммерциализируются партнерами Alnylam — Novartis и Sanofi соответственно. Компания также имеет несколько клинических программ в различных терапевтических областях, включая кардиометаболические заболевания, неврологию и гематологию.