LarimarLRMR

Larimar Therapeutics Inc. — биотехнологическая компания на клинической стадии, специализирующаяся на разработке методов лечения пациентов со сложными редкими заболеваниями с использованием своей новой платформы технологии пептидов, проникающих через клетки. Основной кандидат на продукт компании, nomlabofusp, представляет собой рекомбинантный гибридный белок для подкожного введения, предназначенный для доставки фратаксина (FXN) в митохондрии пациентов с атаксией Фридрейха (FA) — редким генетическим заболеванием, характеризующимся недостаточной выработкой FXN. Компания также планирует использовать свою платформу внутриклеточной доставки для разработки других гибридных белков, нацеленных на другие редкие заболевания, характеризующиеся дефицитом внутриклеточных биологически активных соединений.