IntelliaNTLA

Intellia Therapeutics — компания, специализирующаяся на генном редактировании, с фокусом на разработке терапевтических средств на основе Crispr/Cas9. Crispr/Cas9 расшифровывается как Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Crispr)/Crispr-associated protein 9 (Cas9) и представляет собой революционную технологию для точного изменения специфических последовательностей геномной ДНК. Intellia использует эту технологию для лечения генетически обусловленных заболеваний. Компания оценивает различные подходы к генному редактированию с использованием терапевтических средств in vivo и ex vivo для лечения заболеваний с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью, включая амилоидоз, связанный с транстиретином (ATTR amyloidosis), наследственный ангионевротический отек (hereditary angioedema), серповидноклеточную анемию (sickle cell disease) и в области иммуноонкологии (immuno-oncology). Intellia заключила соглашения о сотрудничестве с несколькими компаниями для продвижения своего портфеля, включая Regeneron с узким конкурентным преимуществом (narrow-moat) и Novartis с широким конкурентным преимуществом (wide-moat).