MetagenomiMGX

Metagenomi Therapeutics Inc. — компания, занимающаяся редактированием генома in vivo, использующая собственные технологии для создания излечивающих генных терапий для пациентов. Компания применяет машинное обучение и искусственный интеллект для совершенствования своих фирменных систем редактирования генов. MGX-001 — это полностью принадлежащая компании программа разработки для лечения гемофилии А, в рамках которой были продемонстрированы целевое редактирование генома и устойчивая экспрессия генов после однократного введения у нечеловекообразных приматов (NHP), а также общий профиль, потенциально конкурентоспособный с лучшими в своем классе вариантами лечения. MGX-001 предназначен для обеспечения излечивающей пожизненной защиты от кровотечений и повреждений суставов у взрослых и детей с гемофилией А после однократного введения.