FulcrumFULC

Fulcrum Therapeutics Inc เป็นบริษัทไบโอฟาร์มาซูติคอลในระยะทดลองทางคลินิก ที่มุ่งเน้นการพัฒนายาโมเลกุลขนาดเล็กสำหรับโรคหายากที่กำหนดโดยพันธุกรรม ผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของบริษัท Pociredir เป็นยาโมเลกุลขนาดเล็กชนิดรับประทานที่ออกแบบมาเพื่อกระตุ้นฮีโมโกลบินทารก (HbF) และอยู่ระหว่างการพัฒนาทางคลินิกสำหรับโรคเซลล์เม็ดเลือดแดงรูปเคียว (SCD) บริษัทได้ทำการให้ยาครบถ้วนในการทดลองระยะที่ 1b ชื่อ PIONEER ซึ่งประเมิน pociredir ในผู้ใหญ่ที่เป็นโรค SCD และได้รายงานข้อมูลทางคลินิกที่แสดงให้เห็นถึงการกระตุ้น HbF ที่มีความสำคัญทางคลินิกและการปรับปรุงในตัวบ่งชี้ภาวะเม็ดเลือดแดงแตกและภาวะโลหิตจาง นอกจากนี้ บริษัทยังได้สร้างกลุ่มผลิตภัณฑ์ที่อยู่ในระยะทดลองทางคลินิกและระยะก่อนคลินิก โดยมีเป้าหมายเพื่อแก้ไขสาเหตุรากเหง้าของโรคทางพันธุกรรมที่หายาก