LarimarLRMR

Larimar Therapeutics Inc. เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพระยะคลินิกที่มุ่งเน้นการพัฒนายารักษาโรคหายากที่ซับซ้อนสำหรับผู้ป่วย โดยใช้แพลตฟอร์มเทคโนโลยีเปปไทด์ที่สามารถแทรกซึมเข้าสู่เซลล์ (cell penetrating peptide technology platform) ผลิตภัณฑ์หลักที่อยู่ระหว่างการพัฒนาคือ nomlabofusp ซึ่งเป็นโปรตีนลูกผสม (recombinant fusion protein) ที่บริหารยาด้วยการฉีดใต้ผิวหนัง ออกแบบมาเพื่อส่ง frataxin (FXN) ไปยังไมโทคอนเดรียของผู้ป่วยโรค Friedreich's ataxia (FA) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งมีลักษณะเฉพาะคือการผลิต FXN ไม่เพียงพอ บริษัทยังมีแผนที่จะใช้แพลตฟอร์มการนำส่งสารเข้าสู่เซลล์ภายใน (intracellular delivery platform) เพื่อออกแบบโปรตีนลูกผสมอื่นๆ เพื่อรักษาโรคหายากอื่นๆ ที่มีลักษณะเฉพาะคือการขาดสารออกฤทธิ์ทางชีวภาพภายในเซลล์