NeurogeneNGNE

Neurogene Inc. เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในระยะทดลองทางคลินิก ที่มุ่งมั่นในการเอาชนะข้อจำกัดของโรคทางระบบประสาทให้กลายเป็นภาวะที่สามารถรักษาได้ โดยใช้ประโยชน์จากเทคโนโลยีการควบคุมยีนที่บริษัทเป็นเจ้าของ คือ EXACT (Expression Attenuation via Construct Tuning) บริษัทกำลังสร้างสรรค์กลุ่มผลิตภัณฑ์ยาพันธุกรรมที่แตกต่างสำหรับโรคทางระบบประสาทที่หายากซึ่งมีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูง ผู้สมัครยาในกลุ่มผลิตภัณฑ์ของบริษัท ได้แก่ NGN-401 ซึ่งอยู่ระหว่างการพัฒนาเพื่อรักษาโรค Rett โดยใช้แพลตฟอร์ม EXACT ของบริษัท และ NGN-101 ซึ่งเป็นผู้สมัครยาบำบัดด้วยยีนแบบดั้งเดิมที่ไม่ใช่ EXACT สำหรับการรักษาโรค CLN5 Batten ซึ่งออกแบบมาเพื่อส่งมอบยีน CLN5 และบรรจุในแคปซิด AAV9