Stoke TherapeuticsSTOK

Stoke Therapeutics Inc เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่อุทิศตนเพื่อฟื้นฟูการแสดงออกของโปรตีนโดยใช้ศักยภาพของร่างกายด้วยยา RNA ด้วยแนวทาง TANGO (Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท Stoke กำลังพัฒนายา antisense oligonucleotides (ASOs) เพื่อฟื้นฟูระดับโปรตีนที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติอย่างมีเป้าหมาย ยาตัวแรกที่อยู่ระหว่างการพัฒนาคือ zorevunersen ซึ่งแสดงให้เห็นถึงศักยภาพในการปรับเปลี่ยนโรคในผู้ป่วยโรค Dravet syndrome บริษัทนำเสนอโครงการระยะเริ่มต้นที่มุ่งเน้นไปที่เป้าหมายหลายประการ รวมถึงโรค haploinsufficiency ของระบบประสาทส่วนกลางและดวงตา เพื่อเพิ่มการแสดงออกของโปรตีนของยีนต้นเหตุของโรคในลักษณะที่ไม่ขึ้นกับการกลายพันธุ์