AgiosAGIO

Agios Pharmaceuticals Inc. เป็นบริษัทไบโอเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นด้านเมแทบอลิซึมของเซลล์เพื่อพัฒนายาที่แตกต่างสำหรับโรคหายาก โดยเฉพาะอย่างยิ่งโรคเลือดวิทยาแบบดั้งเดิม บริษัทมุ่งเน้นหลักในการพัฒนายาโมเลกุลขนาดเล็กที่มีศักยภาพในการเปลี่ยนแปลง Pyrukynd (mitapivat) ซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ที่อยู่ระหว่างการพัฒนา เป็นสารกระตุ้นเอนไซม์ pyruvate kinase ทั้งชนิดปกติและชนิดกลายพันธุ์ พัฒนาขึ้นเพื่อรักษาภาวะโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงแตก ยาอื่นๆ ที่อยู่ระหว่างการพัฒนาในกลุ่มผลิตภัณฑ์ของบริษัท ได้แก่ Tebapivat (สารกระตุ้น PK) ซึ่งกำลังพัฒนาเพื่อเป็นการรักษาภาวะโลหิตจางที่เกี่ยวข้องกับ MDS และโรคเซลล์เม็ดเลือดแดงรูปเคียว, AG-181 (สารทำให้คงตัว PAH), AG-236 และอื่นๆ