MetagenomiMGX

Metagenomi Therapeutics Inc เป็นบริษัทแก้ไขจีโนมแบบ vivo ที่ใช้ประโยชน์จากเทคโนโลยีที่เป็นกรรมสิทธิ์ของตนเพื่อสร้างยารักษาโรคทางพันธุกรรมสำหรับผู้ป่วย บริษัทใช้การเรียนรู้ของเครื่องและปัญญาประดิษฐ์เพื่อปรับปรุงระบบแก้ไขยีนที่เป็นเอกลักษณ์ของตน MGX-001 เป็นโปรแกรมการพัฒนาที่บริษัทเป็นเจ้าของทั้งหมดสำหรับโรคฮีโมฟีเลียเอ ซึ่งบริษัทได้แสดงให้เห็นถึงการแก้ไขจีโนมแบบกำหนดเป้าหมายและการแสดงออกของยีนที่คงทนจากการรักษาเพียงครั้งเดียวในสัตว์เลี้ยงลูกด้วยนมที่ไม่ใช่มนุษย์ (NHPs) และมีคุณสมบัติโดยรวมที่อาจแข่งขันได้กับทางเลือกการรักษาที่ดีที่สุด MGX-001 ถูกออกแบบมาเพื่อให้การป้องกันตลอดชีวิตจากการมีเลือดออกและความเสียหายของข้อต่อในผู้ใหญ่และเด็กที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียเอจากการบริหารยาเพียงครั้งเดียว