IntelliaNTLA

Intellia Therapeutics เป็นบริษัทด้านการแก้ไขยีนที่มุ่งเน้นการพัฒนายาโดยใช้เทคโนโลยี Crispr/Cas9 Crispr/Cas9 ย่อมาจาก Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Crispr)/Crispr-associated protein 9 (Cas9) ซึ่งเป็นเทคโนโลยีที่ปฏิวัติวงการสำหรับการปรับเปลี่ยนลำดับดีเอ็นเอในจีโนมได้อย่างแม่นยำ Intellia มุ่งเน้นการใช้เทคโนโลยีนี้ในการรักษาโรคที่เกิดจากพันธุกรรม บริษัทกำลังประเมินแนวทางการแก้ไขยีนหลายรูปแบบโดยใช้การบำบัดทั้งแบบ in vivo และ ex vivo เพื่อรักษาโรคที่มีความต้องการทางการแพทย์สูงซึ่งยังไม่ได้รับการตอบสนอง รวมถึงโรค amyloidosis ที่เกิดจาก ATTR, โรค angioedema ที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม, โรคโลหิตจางชนิดเม็ดเลือดแดงรูปเคียว และภูมิคุ้มกันบำบัดมะเร็ง Intellia ได้ร่วมมือกับหลายบริษัทเพื่อขับเคลื่อนกลุ่มผลิตภัณฑ์ของตน ซึ่งรวมถึง Regeneron ที่มีข้อได้เปรียบทางการแข่งขันที่จำกัด และ Novartis ที่มีข้อได้เปรียบทางการแข่งขันที่กว้าง