Prime MedicinePRME

Prime Medicine Inc. เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่มุ่งเน้นการพัฒนายาชีวพันธุกรรมกลุ่มใหม่ ซึ่งออกแบบมาเพื่อมอบทางเลือกในการรักษาที่คงทนและอาจรักษาโรคได้สำหรับผู้ป่วยที่มีโรคซึ่งเกิดจากการเปลี่ยนแปลงทางพันธุกรรมที่ระบุ การทำงานผิดปกติของเซลล์ที่ได้รับมา หรือการแสดงออกของยีนที่ผิดปกติ โปรแกรม PM577 สำหรับโรควิลสัน (Wilson Disease) ได้รับการออกแบบมาเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ H1069Q ในยีน ATP7B ในเบื้องต้น และได้รับการสนับสนุนจากข้อมูลก่อนคลินิกที่แสดงให้เห็นถึงการแก้ไขเป้าหมายและการฟื้นฟูสมดุลของทองแดงในสัตว์ทดลอง นอกจากนี้ PM647 กำลังอยู่ระหว่างการพัฒนาสำหรับภาวะขาดอัลฟ่า-1 แอนติทริปซิน (alpha-1 antitrypsin deficiency) หรือ AATD ซึ่งเป็นอีกโรคหนึ่งที่ส่งผลต่อตับและมีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมาก