Taysha GeneTSHA

Taysha Gene Therapies Inc เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในระยะทดลองทางคลินิก ซึ่งมุ่งเน้นการพัฒนายีนบำบัดที่ใช้ AAV สำหรับการรักษาโรคทางพันธุกรรมชนิดเดียวที่รุนแรงของระบบประสาทส่วนกลาง หรือ CNS โปรแกรมทางคลินิกของบริษัท TSHA-102 อยู่ในระหว่างการพัฒนาเพื่อรักษา Rett syndrome ซึ่งเป็นความผิดปกติของพัฒนาการทางระบบประสาทที่หายาก โดยยังไม่มีการบำบัดที่ได้รับการอนุมัติซึ่งปรับเปลี่ยนโรคได้ และสามารถแก้ไขสาเหตุทางพันธุกรรมของโรคได้ บริษัทมองว่าการดำเนินงานและบริหารธุรกิจของตนเป็นส่วนงานเดียว คือ ส่วนงานยีนบำบัด ซึ่งเป็นธุรกิจในการพัฒนายีนบำบัดที่ใช้ AAV สำหรับการรักษาโรคทางพันธุกรรมชนิดเดียวที่หายากของระบบประสาทส่วนกลาง