IntelliaNTLA

Intellia Therapeutics, Crispr/Cas9 tabanlı tedavilerin geliştirilmesine odaklanmış bir gen düzenleme şirketidir. Crispr/Cas9, Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (Crispr)/Crispr-associated protein 9 (Cas9) anlamına gelir ve genomik DNA'nın belirli dizilerini hassas bir şekilde değiştirmek için devrim niteliğinde bir teknolojidir. Intellia, bu teknolojiyi genetik olarak tanımlanmış hastalıkları tedavi etmek için kullanmaya odaklanmıştır. ATTR amiloidozu, kalıtsal anjiyoödem, orak hücre hastalığı ve immüno-onkoloji dahil olmak üzere yüksek karşılanmamış tıbbi ihtiyacı olan hastalıkları ele almak için in vivo ve ex vivo tedaviler kullanarak birden fazla gen düzenleme yaklaşımını değerlendirmektedir. Intellia, dar-hendekli Regeneron ve geniş-hendekli Novartis dahil olmak üzere çeşitli şirketlerle işbirlikleri kurarak ürün hattını ilerletmektedir.