FulcrumFULC

Fulcrum Therapeutics Inc, genetik olarak tanımlanmış nadir hastalıklar için küçük moleküller geliştirmeye odaklanmış, klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketidir. Ürün adayı Pociredir, fetal hemoglobin (HbF) indüklemek üzere tasarlanmış ve orak hücre hastalığı (SCD) için klinik geliştirme aşamasında olan oral bir küçük moleküldür. Şirket, SCD'li yetişkinlerde pociredir'i değerlendiren Faz 1b PIONEER denemesinde dozlamayı tamamlamış ve klinik olarak anlamlı HbF indüksiyonu ile hemoliz ve anemi belirteçlerinde iyileşmeler gösteren klinik veriler raporlamıştır. Şirket ayrıca, nadir genetik hastalıkların temel nedenlerini hedefleyen klinik aşama ve preklinik programlardan oluşan bir boru hattı oluşturmuştur.