MetagenomiMGX

Metagenomi Therapeutics Inc, hastalar için tedavi edici genetik ilaçlar oluşturmak üzere patentli teknolojilerinden yararlanan bir in vivo gen düzenleme şirketidir. Şirket, kendine özgü gen düzenleme sistemlerini geliştirmek için makine öğrenimi ve yapay zekadan yararlanmaktadır. MGX-001, şirketin A tipi hemofili alanındaki tamamen sahip olduğu geliştirme programıdır; burada şirket, insan olmayan primatlarda (NHP'ler) tek seferlik bir tedaviden hedeflenen gen düzenlemesi ve kalıcı gen ifadesi göstermiştir ve genel profilinin sınıfının en iyisi tedavi seçenekleriyle rekabet edebilecek potansiyele sahip olduğu görülmüştür. MGX-001, A tipi hemofili hastası yetişkin ve çocuklarda tek bir uygulamadan kanama olaylarına ve eklem hasarına karşı tedavi edici, ömür boyu koruma sağlamak üzere tasarlanmıştır.