Vertex PharmaceuticalsVRTX

Vertex Pharmaceuticals, ciddi hastalıkların tedavisi için küçük moleküllü ilaçlar keşfeden ve geliştiren küresel bir biyoteknoloji şirketidir. Anahtar ilaçları kistik fibrozis için Kalydeco, Orkambi, Symdeko ve Trikafta/Kaftrio ile Alyftrek olup, Vertex tedavileri dünya çapında bakım standardı olmaya devam etmektedir. Vertex, beta talasemi ve orak hücre hastalığı için gen düzenleme tedavisi olan Casgevy ve yetişkinlerde orta ila şiddetli akut ağrının tedavisi için onaylanmış, opioid içermeyen bir ağrı kesici olan Journavx aracılığıyla portföyünü çeşitlendirmiştir. Ek olarak, Vertex APOL1 aracılı böbrek hastalıklarının küçük moleküllü inhibitörlerini değerlendirmektedir. Vertex ayrıca tip 1 diyabet için potansiyel bir fonksiyonel tedavi sunmak üzere hücre tedavilerini araştırmaktadır.