Wave Life SciencesWVE

WAVE Life Sciences Ltd, insan sağlığını dönüştürmek amacıyla ribonükleik asit (RNA) hedefleyen ve aynı zamanda oligonükleotitler olarak da bilinen RNA ilaçlarının geniş potansiyelini ortaya çıkarmaya odaklanmış, klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketidir. RNA ilaçları platformu PRISM, hem nadir hem de yaygın hastalıkları tedavi eden bilimsel atılımlar sağlamak için birden fazla modaliteyi, kimya inovasyonunu ve insan genetiği üzerine derinlemesine içgörüleri birleştirmektedir. RNA hedefleme modaliteleri araç seti, RNA düzenleme, antisens susturma ve RNA interferansı içermekte olup, hastalık biyolojisini en iyi şekilde ele alan adayların tasarlanması ve sürdürülebilir bir şekilde sunulması için yetenekler sağlamaktadır. Programları, alfa-1 antitripsin eksikliği, obezite, Duchenne müsküler distrofi ve Huntington hastalığı dahil olmak üzere nadir ve yaygın hastalıklar içindir.