IntelliaNTLA

Intellia Therapeutics是一家基因编辑公司，专注于开发基于Crispr/Cas9的疗法。Crispr/Cas9代表规律间隔成簇短回文重复序列（Crispr）/Crispr相关蛋白9（Cas9），这是一种用于精确改变基因组DNA特定序列的革命性技术。Intellia专注于利用这项技术治疗遗传性疾病。该公司正在评估多种基因编辑方法，包括体内和体外疗法，以治疗高未满足医疗需求的疾病，包括ATTR淀粉样变性、遗传性血管性水肿、镰状细胞病和免疫肿瘤学。Intellia已与多家公司建立了合作关系，以推进其产品线，其中包括护城河较窄的Regeneron和护城河较宽的Novartis。