Stoke TherapeuticsSTOK

Stoke Therapeutics Inc 是一家生物技术公司，致力于通过利用人体潜力，利用 RNA 药物恢复蛋白质表达。Stoke 凭借其专有的 TANGO（靶向核基因输出增强）方法，正在开发反义寡核苷酸 (ASO)，以选择性地恢复天然存在的蛋白质水平。其在研的首个药物 zorevunersen 已显示出对 Dravet 综合征患者的疾病改良潜力。该公司提供专注于多个靶点（包括中枢神经系统和眼部基因单倍体剂量不足疾病）的早期项目，以一种不区分突变的方式上调潜在疾病基因的蛋白质表达。