Primärquellen-Eintrag
EntscheidungsrelevantTopline-Ergebnisse
Ionis ulefnersen Phase 3 FUSION Topline positiv bei FUS-ALS
Die Phase-3-Studie FUSION zu Ulefnersen erreichte den primären Endpunkt mit einer statistisch signifikanten Verbesserung in einer gemeinsamen Ranganalyse von Funktion, Überleben, Zeit bis zum Tod/permanenter Beatmung, Zeit bis zur Rettungsmaßnahme und Veränderung im ALSFRS-R im Vergleich zu Placebo (p=0.0005). Mehrere sekundäre Endpunkte einschließlich Serum-NfL und Zeit bis zu wichtigen Progressionsereignissen wurden ebenfalls erreicht, mit einem günstigen Sicherheitsprofil. Ionis und Otsuka werden die Ergebnisse mit der FDA und globalen Zulassungsbehörden erörtern, um mögliche beschleunigte Zulassungswege zu prüfen.
Kernfakten
- Eingereicht
- 22. Sept. 2026, 12:00
- Ereignis
- Topline-Ergebnisse
- Richtung
- Positiv
- Unternehmen
IONSIonis- Asset
- ulefnersen
- Quelle
- Unternehmensmitteilung
- Belegstatus
- Belegt
- Primärer Endpunkt p
- 0,0005
Auszug aus der Quelle
Ionis gibt positive Topline-Ergebnisse aus der Phase-3-Studie FUSION zu Ulefnersen bekannt und markiert damit einen bedeutenden Meilenstein bei der Weiterentwicklung der ersten potenziellen krankheitsmodifizierenden Behandlung für FUS-ALS Ionis gibt positive Topline-Ergebnisse aus der Phase-3-Studie FUSION zu Ulefnersen bekannt und markiert damit einen bedeutenden Meilenstein bei der Weiterentwicklung der ersten potenziellen krankheitsmodifizierenden Behandlung für FUS-ALS Ionis gibt positive Topline-Ergebnisse aus der Phase-3-Studie FUSION zu Ulefnersen bekannt und markiert damit einen bedeutenden Meilenstein bei der Weiterentwicklung der ersten potenziellen krankheitsmodifizierenden Behandlung für FUS-ALS – Ulefnersen zeigte eine statistisch signifikante Verbesserung beim primären End