Biopharma · FDA-Zulassungen

aflibercept · NCT07705555 Register-Aktualisierung

Länder: {'total_sites': 3, 'us_sites': 3} → {'total_sites': 6, 'us_sites': 6}

dabogratinib · NCT07265947 Register-Aktualisierung

Länder: {'total_sites': 25, 'us_sites': 19} → {'total_sites': 26, 'us_sites': 20}

brepocitinib · NCT05437263 Register-Aktualisierung

Status: ACTIVE_NOT_RECRUITING → COMPLETED; Abschluss: 2026-07 → 2026-09-09

daraxonrasib · NCT07252232 Register-Aktualisierung

Länder: {'total_sites': 66, 'us_sites': 35} → {'total_sites': 74, 'us_sites': 40}

darovasertib · NCT07804186 Register-Aktualisierung

Länder: {'total_sites': 1, 'us_sites': 0} → {'total_sites': 13, 'us_sites': 11}

selinexor · NCT04756401 Register-Aktualisierung

Primärer Abschluss: 2024-09-30 → 2025-08-29; Einschluss: 52 → 8; Primäre Endpunkte: ['Rate of minimal residual disease (MRD) negative status'] → ['Rate of Minimal Residual Disease (MRD) Negative Status']

povorcitinib · NCT06855498 Registeraktualisierung

Länder: {'total_sites': 318, 'us_sites': 94} → {'total_sites': 297, 'us_sites': 87}

rezatapopt · NCT04585750 Register-Aktualisierung

primärer Abschluss: 2026-08-15 → 2026-12-15

Anfield Energy: Colorado DRMS empfiehlt Genehmigung des JD-8-Minenantrags

Colorado DRMS hat eine Vollständigkeitsfeststellung und eine Mitarbeiterempfehlung zur Genehmigung des JD-8-Minenantrags erlassen. Der Colorado Mined Land Reclamation Board wird am 14.-15. Oktober 2026 eine formelle öffentliche Anhörung abhalten, um den Antrag zu prüfen.

Jazz Pharmaceuticals schließt Übernahme von Actio Biosciences für 820 Millionen Dollar ab

Jazz Pharmaceuticals hat die Übernahme von Actio Biosciences für eine Vorauszahlung von 820 Millionen Dollar abgeschlossen. Diese Übernahme ergänzt ABS-1230, eine klinische Therapie für KCNT1-bedingte Epilepsie, in Jazzs Pipeline. Die Transaktion zielt darauf ab, Jazzs Epilepsie-Portfolio und seinen Fokus auf seltene Erkrankungen zu stärken.

Summit präsentiert aktualisierte HARMONi-OS-Daten auf dem WCLC 2026

Aktualisierte Datenschnitt vom Juni 2026 zeigt anhaltende OS-Verbesserung mit Ivonescimab plus Chemotherapie in der globalen HARMONi-Studie (HR 0.76, nominaler p-Wert=0.0151) und konsistenten Nutzen bei westlichen Patienten (HR 0.76). Akeso präsentierte zudem positive HARMONi-2-OS-Ergebnisse, die die Überlegenheit von Ivonescimab-Monotherapie gegenüber Pembrolizumab zeigen (HR 0.73, p=0.009). Es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet.

Vertex geht Partnerschaft mit Lindsey Vonn ein, um JOURNAVX (suzetrigine) zu bewerben

Die Pressemitteilung kündigt eine Marketingpartnerschaft mit Lindsey Vonn an, um das Bewusstsein für JOURNAVX zu schärfen. Sie bestätigt, dass die FDA-Zulassung am 30. Januar 2025 erfolgte, und gibt an, dass das Produkt bereits über eine Million Amerikanern verschrieben wurde. Es werden keine neuen regulatorischen Meilensteine oder Kennzeichnungsänderungen bekannt gegeben.

Rocket Pharmaceuticals: FDA stimmt mit entscheidender Phase-2-Studie für RP-A501 bei Danon-Krankheit überein

Die FDA bestätigte die entscheidende Wirksamkeitspopulation von 12 männlichen Patienten bei der neu kalibrierten Dosis von 3,8 × 10¹³ GC/kg, wobei die ersten drei bereits behandelten Patienten zu dieser Gesamtzahl zählen. Die Behörde stimmte auch den 12-monatigen ko-primären Endpunkten der myokardialen LAMP2-Proteinexpression und einer 10%igen Reduktion des linksventrikulären Masseindex zu, die eine potenzielle beschleunigte Zulassung unterstützen sollen. Die Rekrutierung und Dosierung unter dem modifizierten Protokoll kann fortgesetzt werden, wobei der Abschluss der Dosierung voraussichtlich bis Mitte 2027 erfolgen wird.

Rocket Pharmaceuticals: FDA stimmt bei 12-Patienten-Pivotal-Phase-2-Studie für RP-A501 bei Danon-Krankheit überein

Die FDA bestätigte die Pivotal-Effizienzpopulation von 12 Patienten, einschließlich der ersten drei, die unter dem modifizierten Protokoll behandelt wurden, und befürwortete die 12-monatigen ko-primären Endpunkte, die eine beschleunigte Zulassung unterstützen sollen. Die Behörde genehmigte außerdem die fortgesetzte Rekrutierung und Dosierung bei der neu kalibrierten Dosis von 3,8 × 10¹³ GC/kg unter Verwendung eines kommerziellen Produkts. Rocket hat nun einen klar definierten Weg, um die Pivotal-Studie bis Mitte 2027 abzuschließen.

Vera Therapeutics: TRUTAKNA ORIGIN 3 Abschlussanalyse zeigt eGFR-Stabilisierung, 76% Reduktion des Risikos einer Nierenprogression

Die ORIGIN 3 Abschlussanalyse zur Wirksamkeit (n=428) erreichte alle vordefinierten Endpunkte und zeigte eine echte eGFR-Stabilisierung sowie eine 76%ige Reduktion kombinierter Ereignisse der Nierenerkrankungsprogression über zwei Jahre. Vera plant die Einreichung einer ergänzenden BLA für die vollständige Zulassung im Q4 2026 auf Basis dieser bestätigenden Ergebnisse.

iBio September 2026 Unternehmenspräsentation skizziert Pipeline-Katalysatoren für Adipositas

Die Präsentation gibt an, dass die IND-äquivalente Einreichung für IBIO-610 für das 2. Halbjahr 2026 erwartet wird und die erste Patientendosierung im 1. Halbjahr 2027 erfolgen soll; Interim-Phase-1-Daten für IBIO-600 werden für das 1. Quartal 2027 erwartet; die IND-äquivalente Einreichung für IBIO-800 wird für das 1. Halbjahr 2027 erwartet.

Biofrontera: FDA genehmigt Ameluz für oberflächliches Basalzellkarzinom

Die FDA hat die sNDA für Ameluz plus BF-RhodoLED Rotlicht-PDT für oberflächliches Basalzellkarzinom bei Erwachsenen genehmigt. Damit wird Ameluz zur ersten und einzigen in den USA zugelassenen PDT für eine Hautkrebserkrankung und zur einzigen topischen PDT, die sowohl für aktinische Keratose als auch für eine Hautkrebserkrankung indiziert ist. Die Kennzeichnungserweiterung verwendet dasselbe Produkt und Gerät, das bereits für AK vermarktet wird, und ermöglicht eine sofortige kommerzielle Nutzung.

Definium meldet positive Phase-3-Panorama-Topline-Ergebnisse für DT120 ODT bei GAD

Panorama erreichte den primären Endpunkt und alle wichtigen sekundären Endpunkte und zeigte eine statistisch signifikante, placebokorrigierte HAM-A-Reduktion von 5,1 Punkten in Woche 12 (p<0,0001, d=0,64). Dies ist das dritte positive Phase-3-Ergebnis für DT120 ODT und das zweite in GAD, was das Zulassungsdossier vor dem geplanten Pre-NDA-Meeting im 4Q 2026 und der NDA-Einreichung im 1H 2027 stärkt.

Scholar Rock: FDA genehmigt ISEMBYLD (apitegromab-mstn) für SMA

Die FDA erteilte die vollständige Zulassung für ISEMBYLD als erste muskelgerichtete Therapie für SMA bei Patienten ≥2 Jahre unter SMN2-Hintergrundtherapie. Die Zulassung wird durch Phase-3-SAPPHIRE-Daten gestützt, die statistisch signifikante Verbesserungen der motorischen Funktion auf der HFMSE-Skala zeigen. Der kommerzielle US-Start läuft nun mit Produktversand innerhalb weniger Tage.

TELO: Telomir-Zn zeigt in-vitro Anti-Krebs-Aktivität in humanem/caninem Osteosarkom

Neue Daten der Ohio State University zeigen, dass Telomir-Zn das Wachstum in drei Osteosarkom-Zelllinien (HOS, D17, Abrams) bei niedrigen Konzentrationen hemmt. Das Unternehmen prüft nun eine in-vivo Studie zum caninen Osteosarkom parallel zu seinem laufenden TNBC Phase 1/2 Programm und eröffnet damit eine mögliche duale Entwicklungsstrategie.