Biopharma · FDA-Zulassungen

Castle Biosciences: ACG 2026-Daten zeigen, dass TissueCypher ein erhöhtes BE-Progressionsrisiko jenseits der Pathologie identifiziert

Neue Daten aus drei Studien (zwei Fallberichte, eine multizentrische Kohorte), die auf dem ACG 2026 vorgestellt wurden, zeigen, dass TissueCypher eine objektive molekulare Risikostratifizierung bietet (z. B. 5-Jahres-Progressionswahrscheinlichkeiten von 62 % und 47 % in Hochrisikofällen), die das Management bei 96 % der Patienten im Vergleich zur Histopathologie oder dem PIB-Score allein verändert und eine frühere Intervention oder angepasste Überwachungsintervalle für Patienten mit Barrett-Ösophagus unterstützt.

JNJ TREMFYA (guselkumab) zeigt konsistente perianale Fistelremission in Crohn-Subgruppen auf dem ACG 2026

Neue vordefinierte Analysen aus der Phase-3-Studie FUZION zeigten konsistente kombinierte Fistelremissionsraten mit TREMFYA im Vergleich zu Placebo über schwer zu behandelnde Subgruppen hinweg, einschließlich vorheriger Biologika-Exposition, Proktitis und höherer luminaler Krankheitsaktivität. Diese Daten, die auf dem ACG 2026 präsentiert wurden, bauen auf den primären Ergebnissen der Woche 24 auf, bei denen TREMFYA eine Remission von bis zu 28 % im Vergleich zu 10 % für Placebo erreichte.

Savara präsentiert Molgramostim-IMPALA-2- und IMPALA-Daten auf der CHEST 2026

Savara wird neue Analysen aus der Phase-2/3-IMPALA-Studie und Encore-Langzeitwirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus dem offenen Zeitraum der Phase-3-IMPALA-2-Studie von Molgramostim bei aPAP auf der CHEST 2026 (18.–21. Oktober) präsentieren. Das Unternehmen wird außerdem ein Learning Theatre zu aPAP mit einem führenden Meinungsbildner und Patienten veranstalten.

Bausch Health/Salix präsentiert Pilotstudie zum klinischen Behandlungspfad bei Zirrhose auf dem ACG 2026

Eine sechsmonatige Pilotstudie zu einem standardisierten klinischen Behandlungspfad bei Zirrhose in fünf gastroenterologischen Gemeinschaftspraxen zeigte bescheidene Verbesserungen bei der Einhaltung von fünf leitlinienbasierten Leistungsindikatoren. Die Ergebnisse werden als Poster auf dem Jahreskongress des American College of Gastroenterology präsentiert, der vom 9. bis 14. Oktober 2026 stattfindet.

REGENXBIO veranstaltet am 20. Oktober 2026 eine Investorenveranstaltung zu Sura-vec bei feuchter AMD

REGENXBIO wird am 20. Oktober 2026 eine Investorenveranstaltung ausrichten, die einen Überblick über das klinische Programm, KOL-Perspektiven zu den entscheidenden ATMOSPHERE- und ASCENT-Studien sowie die kommerzielle Bereitschaft für Sura-vec bei feuchter AMD umfasst. Dies geschieht vor der erwarteten Bekanntgabe der entscheidenden Topline-Daten im 4. Quartal 2026.

Racura Oncology gibt Freigabe zur Dosissteigerung von RC220 auf 100 mg/m2 in der HARNESS-1 Phase-1-Studie

Der Sicherheitsüberprüfungsausschuss hat die Eskalation von RC220 von 50 mg/m2 auf die nächste geplante Dosierungsstufe von 100 mg/m2 in Kombination mit Osimertinib freigegeben, nachdem in Kohorte 1 keine dosislimitierenden Toxizitäten beobachtet wurden. Das Vorscreening läuft, um den einzelnen Patienten in Kohorte 2 auf der höheren Dosis einzuschließen. Dies ist ein routinemäßiger Schritt der Phase-1-Dosissteigerung, zu dem keine neuen Wirksamkeitsdaten gemeldet wurden.

Stoke Therapeutics präsentiert STK-002-ADOA-Daten auf der AAO 2026

Stoke präsentierte präklinische, natürliche Verlaufs- (FALCON) und frühe klinische Daten zu STK-002 auf der AAO-2026-Tagung. Die laufende Phase-1-OSPREY-Studie hat die Dosierung in den ersten beiden Kohorten abgeschlossen, die dritte Kohorte soll bis Ende 2026 abgeschlossen sein und erste Sicherheits-/Wirksamkeitsdaten aus späteren Kohorten sind für das erste Halbjahr 2027 vorgesehen.

BMY gibt positive Phase-3-ACTION-1-Topline-Ergebnisse für RYZ101 bei GEP-NETs bekannt

Die Phase-3-ACTION-1-Studie von RYZ101 (225Ac-DOTATATE) im Vergleich zur vom Prüfarzt gewählten Standardtherapie hat ihren primären Endpunkt einer statistisch signifikanten und klinisch bedeutsamen Verbesserung des progressionsfreien Überlebens durch zentrale verblindete unabhängige Überprüfung bei Patienten mit SSTR+ GEP-NETs, die nach einer Lu177-basierten Therapie progredient waren, erreicht. Die Sicherheit war mit dem bekannten Profil konsistent. Dies sind die ersten Phase-3-Daten für eine Alpha-Isotop (225Ac) zielgerichtete Radiopharmakotherapie; RayzeBio plant, sich mit der FDA über die nächsten Schritte in Richtung Einreichung auszutauschen.

BMY Admilparant Phase 3 ALOFT-IPF Studie erreicht primären Endpunkt bei IPF

Die Phase-3-ALOFT-IPF-Studie erreichte ihren primären Endpunkt einer statistisch signifikanten Verbesserung der absoluten Veränderung der FVC vom Ausgangswert bis Woche 52 bei der 60-mg-zweimal-täglich-Dosis im Vergleich zu Placebo; die 120-mg-Dosis verlangsamte den FVC-Rückgang, erreichte jedoch keine statistische Signifikanz. Admilparant zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil mit niedrigen Abbruchraten aufgrund von unerwünschten Ereignissen, vergleichbar mit Placebo. BMS wird die vollständigen Daten auswerten, mit den Zulassungsbehörden in Kontakt treten für geplante Einreichungen und detaillierte Ergebnisse auf einer zukünftigen medizinischen Tagung präsentieren; die ALOFT-PPF-Topline-Ergebnisse werden weiterhin für Anfang 2027 erwartet.

AbbVie präsentiert neue Phase-3-AFFIRM- und Langzeit-FORTIFY-Daten für SKYRIZI bei Morbus Crohn auf der ACG 2026

AbbVie präsentierte neue Phase-3-AFFIRM-Ergebnisse für subkutanes Risankizumab, die höhere klinische Remissions- und endoskopische Ansprechraten im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit fortgeschrittener therapienaiver Morbus-Crohn-Erkrankung zeigten. Zusätzliche Daten aus der offenen Verlängerungsstudie von FORTIFY und SEQUENCE zeigten eine anhaltende endoskopische Heilung bis zu 144–148 Wochen, einschließlich bei fistelnder Erkrankung und über verschiedene Krankheitslokalisationen hinweg. Echte-Welt-Evidenz für RINVOQ bei fortgeschrittener Morbus-Crohn-Erkrankung wurde ebenfalls hervorgehoben.

Celltrion präsentiert ZYMFENTRA-Analysen auf dem ACG 2026

Celltrion wird neue Post-hoc- und Late-Breaking-Analysen von ZYMFENTRA (infliximab-dyyb) auf dem ACG-2026-Treffen am 13.–14. Oktober präsentieren. Die Daten vergleichen SC- mit IV-Infliximab bei ileum-dominanter Crohn-Krankheit und bewerten die Ergebnisse nach Umstellung von IV auf SC unabhängig vom vorherigen ADA-Status bei CD und UC.

Mirum wird die Phase-3-EXPAND-Topline-Ergebnisse für LIVMARLI (maralixibat) berichten

Mirum wird am 12. Oktober 2026 einen Investoren-Call veranstalten, um die Topline-Ergebnisse aus der Phase-3-EXPAND-Studie von LIVMARLI (maralixibat) bei ultra-seltenen cholestatischen Lebererkrankungen zu teilen. Dies ist die erste Bekanntgabe der primären Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der randomisierten, placebokontrollierten Studie zur Bewertung des cholestatischen Pruritus bei Patienten ab 6 Monaten und älter, einschließlich solcher mit Gallengangsatresie.

Merck präsentiert Ein-Jahres-Ergebnisse der BRUNELLO-Phase-2b/3-Studie zu Remigromig auf der AAO 2026

Merck präsentierte Ein-Jahres-Topline-Daten aus der entscheidenden Phase-2b/3-BRUNELLO-Studie zu Remigromig (MK-3000) bei DME auf der AAO-2026-Tagung. Beide Dosierungen erreichten den primären Endpunkt der Nichtunterlegenheit gegenüber Ranibizumab hinsichtlich der mittleren Veränderung der BCVA nach einem Jahr, zeigten jedoch keine Überlegenheit bei den wichtigsten sekundären Endpunkten; höhere Raten von PDR und Therapieabbrüchen wurden unter Remigromig beobachtet. Die Ergebnisse unterstützen die weitere Evaluierung in der laufenden BAROLO-Phase-3-Studie und Gespräche mit den Zulassungsbehörden.

BioMarin präsentiert neue VOXZOGO-Daten auf der ASBMR 2026

BioMarin wird 13 Studien auf der ASBMR-Jahrestagung 2026 präsentieren, darunter neue Post-hoc-Bildgebungsresultate zur Wirkung von VOXZOGO auf das Foramen-magnum- und kraniocervikale Übergangswachstum bei Kindern (einschließlich Säuglingen) mit Achondroplasie sowie Daten zur Knochenstärke, Phase-3-Ergebnisse zur Hypochondroplasie und zum untersuchten BMN 333. Das Unternehmen hat kürzlich einen sNDA für VOXZOGO bei Hypochondroplasie eingereicht, mit einem möglichen Markteintritt 2027 bei Zulassung.

Johnson & Johnson präsentiert 2-Jahres-ICOTYDE (icotrokinra) Phase-3-Daten auf der Fall Clinical Dermatology 2026

Johnson & Johnson präsentierte neue Zwei-Jahres-Phase-3-ICONIC-LEAD-Ergebnisse für ICOTYDE (icotrokinra) auf der Fall Clinical Dermatology-Konferenz. Die Daten zeigen anhaltend hohe Raten der Hautreinigung (PASI 90 ≥72 %, IGA 0/1 ≥70 %) und Symptomverbesserung bis Woche 112 mit einem konsistenten Sicherheitsprofil bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Plaque-Psoriasis.

Lilly präsentiert Taltz + Zepbound Biomarker-Daten aus TOGETHER-PsO auf der Fall Clinical 2026

Explorative Biomarker-Daten aus der Phase-3b-Studie TOGETHER-PsO wurden auf der Dermatologie-Konferenz Fall Clinical 2026 vorgestellt. Die gleichzeitige Gabe von Taltz und Zepbound führte zu breiteren Veränderungen bei Psoriasis-, Immun- und Stoffwechsel-Biomarkern im Vergleich zu Taltz allein bereits ab Woche 12.

Vertex präsentiert Daten zur Erholung der Pankreasfunktion unter ALYFTREK auf der NACFC

Vertex hat neue Zwischenergebnisse aus der offenen Verlängerungsstudie von ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren mit zystischer Fibrose vorgestellt. Die Daten zeigen eine Erholung der exokrinen Pankreasfunktion bei einigen Kindern, die es ermöglicht, die Pankreasenzymersatztherapie (PERT) abzusetzen, die zuvor als irreversibel galt. Weitere reale und klinische Evidenz zu CFTR-Modulatoren wurde ebenfalls auf der North American Cystic Fibrosis Conference präsentiert.

relacorilant · NCT03604198 Registeraktualisierung

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Gedatolisib · NCT06757634 Registeraktualisierung

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atirmociclib · NCT03424005 Registeraktualisierung

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