SimianX AI LogoSimianX AI

Primärquellen-Eintrag

EntscheidungsrelevantÄnderung im Studienregister

Rocket Pharmaceuticals: FDA stimmt bei 12-Patienten-Pivotal-Phase-2-Studie für RP-A501 bei Danon-Krankheit überein

Die FDA bestätigte die Pivotal-Effizienzpopulation von 12 Patienten, einschließlich der ersten drei, die unter dem modifizierten Protokoll behandelt wurden, und befürwortete die 12-monatigen ko-primären Endpunkte, die eine beschleunigte Zulassung unterstützen sollen. Die Behörde genehmigte außerdem die fortgesetzte Rekrutierung und Dosierung bei der neu kalibrierten Dosis von 3,8 × 10¹³ GC/kg unter Verwendung eines kommerziellen Produkts. Rocket hat nun einen klar definierten Weg, um die Pivotal-Studie bis Mitte 2027 abzuschließen.

Kernfakten

Eingereicht
15. Sept. 2026, 11:00
Ereignis
Änderung im Studienregister
Richtung
Positiv
Unternehmen
RCKTRocket Pharmaceuticals
Asset
RP-A501
Quelle
Unternehmensmitteilung
Belegstatus
Belegt
dose
3.8 × 10¹³ GC/kg
endpoints
LAMP2 expression + 10% LVMI reduction at 12 months
pivotal N
12 patients

Auszug aus der Quelle

Rocket Pharmaceuticals kündigt FDA-Übereinstimmung zum Abschluss der Pivotal-Phase-2-Studie von RP-A501 bei Danon-Krankheit an Rocket Pharmaceuticals kündigt FDA-Übereinstimmung zum Abschluss der Pivotal-Phase-2-Studie von RP-A501 bei Danon-Krankheit an Rocket Pharmaceuticals kündigt FDA-Übereinstimmung zum Abschluss der Pivotal-Phase-2-Studie von RP-A501 bei Danon-Krankheit an FDA bestätigt Pivotal-Effizienzpopulation von 12 Patienten, einschließlich der ersten drei, die unter dem modifizierten Protokoll behandelt wurden FDA-Prüfung der initialen Sicherheitsdaten unterstützt fortgesetzte Rekrutierung und Dosierung unter dem modifizierten Protokoll FDA bestätigt etablierte 12-monatige ko-primäre Endpunkte, die eine potenzielle beschleunigte Zulassung unterstützen sollen Umfassendes W

Unternehmensmitteilung

Mehr zu diesem Asset