Primärquellen-Eintrag
EntscheidungsrelevantÄnderung im Studienregister
Rocket Pharmaceuticals: FDA stimmt mit entscheidender Phase-2-Studie für RP-A501 bei Danon-Krankheit überein
Die FDA bestätigte die entscheidende Wirksamkeitspopulation von 12 männlichen Patienten bei der neu kalibrierten Dosis von 3,8 × 10¹³ GC/kg, wobei die ersten drei bereits behandelten Patienten zu dieser Gesamtzahl zählen. Die Behörde stimmte auch den 12-monatigen ko-primären Endpunkten der myokardialen LAMP2-Proteinexpression und einer 10%igen Reduktion des linksventrikulären Masseindex zu, die eine potenzielle beschleunigte Zulassung unterstützen sollen. Die Rekrutierung und Dosierung unter dem modifizierten Protokoll kann fortgesetzt werden, wobei der Abschluss der Dosierung voraussichtlich bis Mitte 2027 erfolgen wird.
Kernfakten
- Eingereicht
- 15. Sept. 2026, 11:06
- Ereignis
- Änderung im Studienregister
- Richtung
- Positiv
- Unternehmen
RCKTRocket Pharmaceuticals- Asset
- RP-A501
- Quelle
- SEC 8-K
- Belegstatus
- Belegt
- Dosis
- 3.8 × 10¹³ GC/kg
- Pivotale Population
- 12 Patienten
- Ko-primäre Endpunkte
- myokardiale LAMP2-Proteinexpression und 10%ige Reduktion des linksventrikulären Massenindex nach 12 Monaten
Auszug aus der Quelle
EX-99.1 2 ef20082010_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Rocket Pharmaceuticals kündigt FDA-Übereinstimmung zum Abschluss der entscheidenden Phase-2-Studie von RP-A501 bei Danon-Krankheit an FDA bestätigt entscheidende Wirksamkeitspopulation von 12 Patienten, einschließlich der ersten drei unter dem modifizierten Protokoll behandelten Patienten FDA-Prüfung der anfänglichen Sicherheitsdaten unterstützt die fortgesetzte Rekrutierung und Dosierung unter dem modifizierten Protokoll FDA bestätigt die festgelegten 12-monatigen ko-primären Endpunkte, die eine potenzielle beschleunigte Zulassung unterstützen sollen Umfassendes Webinar zum Danon-Krankheitsprogramm für den 6. Oktober 2026, um 16:30 Uhr ET CRANBURY, N.J. – 15. September 2026 – Rocket Pharmaceuticals, Inc . (NASDAQ: RCKT),
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15. Sept. 2026
11:00
RCKTRocket Pharmaceuticals