SRRK Scholar Rock

Scholar Rock: FDA genehmigt ISEMBYLD (apitegromab-mstn) für SMA

Die FDA erteilte die vollständige Zulassung für ISEMBYLD als erste muskelgerichtete Therapie für SMA bei Patienten ≥2 Jahre unter SMN2-Hintergrundtherapie. Die Zulassung wird durch Phase-3-SAPPHIRE-Daten gestützt, die statistisch signifikante Verbesserungen der motorischen Funktion auf der HFMSE-Skala zeigen. Der kommerzielle US-Start läuft nun mit Produktversand innerhalb weniger Tage.

Scholar Rock Holding Corporation · FDA genehmigt Isembyld (apitegromab-mstn)

FDA listet Isembyld (apitegromab-mstn) als neuartige Arzneimittelzulassung #39 von 2026 am 2026-09-11: Zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren, die derzeit eine SMN2-zielgerichtete Behandlung erhalten

Scholar Rock: FDA Fast Track + Orphan Drug für Apitegromab bei FSHD

FDA erteilte Fast Track- und Orphan-Drug-Status für Apitegromab bei FSHD. Die Phase-2-FORGE-Studie hat mit der Dosierung von Teilnehmern begonnen und bewertet 10 mg/kg Apitegromab versus Placebo bei ca. 60 Erwachsenen mit genetisch bestätigter FSHD.

Scholar Rock: apitegromab-BLA-Prüfung wird mit zweiter Fill-Finish-Anlage fortgesetzt; PDUFA 30. Sep. 2026

Die FDA-Prüfung der apitegromab-BLA wird nun ausschließlich mit der zweiten Fill-Finish-Anlage fortgesetzt, nachdem die Catalent Indiana-Anlage nach einer OAI-Klassifizierung entfernt wurde. Das PDUFA-Aktionsdatum bleibt der 30. September 2026, und das Unternehmen erklärt, dass es für einen sofortigen US-Start nach der Zulassung bereit ist.

Scholar Rock: apitegromab BLA auf Kurs für FDA-Entscheidung bis 30. Sep. 2026

Die BLA-Prüfung schreitet mit zwei unabhängigen Fill-Finish-Einrichtungen voran, die jeweils einen separaten Weg zur Zulassung darstellen. Das Datenpaket für die zweite Einrichtung wurde eingereicht und wird von der FDA geprüft. Das Unternehmen gibt an, dass es für einen sofortigen US-Start nach der Zulassung bereit ist, die jederzeit bis zum PDUFA-Datum 30. September 2026 erfolgen kann.

Scholar Rock: CHMP-Stellungnahme für Apitegromab-MAA auf später 2026 verschoben

Die EMA wartet auf die FDA-Neuklassifizierung der Catalent Indiana Abfüll- und Fertigungsanlage, bevor sie eine CHMP-Stellungnahme abgibt. Bei erfolgter Neuklassifizierung wird die Stellungnahme später im Jahr 2026 erwartet; andernfalls wird Scholar Rock auf seine zweite Abfüll- und Fertigungsanlage umsteigen, die bereits in der US-BLA enthalten ist.

Scholar Rock: FDA nimmt BLA für Apitegromab an; PDUFA-Termin auf den 30. September 2026 festgelegt

FDA accepted the apitegromab BLA for SMA with a PDUFA action date of September 30, 2026. The filing covers two fill-finish sites, one of which (Catalent Indiana) has already been reinspected. The company is prepared for immediate U.S. launch upon approval.

Scholar Rock reicht Apitegromab-BLA für SMA erneut ein

Scholar Rock hat die Apitegromab-BLA nach Behebung der im September 2025 erteilten CRL bezüglich Beobachtungen bei der Abfüllung und Fertigstellung bei Catalent Indiana erneut bei der FDA eingereicht. Die erneute Einreichung umfasst eine zweite US-amerikanische Abfüll- und Fertigungsstätte und entspricht den FDA-Vorgaben aus dem Type-C-Meeting vom 3. März 2026. Die FDA-Akzeptanz wird innerhalb von 30 Tagen erwartet, ein PDUFA-Aktionsdatum wird für Ende September 2026 erwartet.

Scholar Rock: Apitegromab-BLA-Neueinreichung für 2026 nach Catalent-Nachinspektion geplant

Das Dokument besagt, dass Scholar Rock die erneute Einreichung der Apitegromab-BLA plant, sobald die FDA die Catalent Indiana-Anlage erfolgreich reinspektiert hat, nach einem konstruktiven FDA-Meeting ohne zusätzliche geforderte Korrekturmaßnahmen. Das Unternehmen berichtet außerdem, dass die EMA-MAA-Prüfung weiterläuft und eine Entscheidung für Mitte 2026 erwartet wird, und dass US- und europäische Markteinführungen für 2026 nach der Zulassung vorgesehen sind.

Scholar Rock: Apitegromab-BLA-Neueinreichung und US-Launch für 2026 erwartet

Das Unternehmen erwartet nun eine BLA-Neueinreichung und einen US-Launch im Jahr 2026 nach FDA-Zulassung, nachdem es im September 2025 ein CRL erhalten hat. Die FDA hat ein Treffen mit Catalent Indiana (Novo Nordisk) Anfang 2026 angesetzt, um den Fortschritt der Abhilfemaßnahmen in der Fill-Finish-Anlage in Bloomington zu prüfen. Die EMA-MAA-Entscheidung wird weiterhin für Mitte 2026 erwartet.

SRRK: Catalent Indiana erhält FDA-Warnschreiben nach OAI-Klassifizierung

FDA hat ein Warnschreiben an Catalent Indiana (Novo Nordisk) nach dem Form 483 vom Juli 2025 herausgegeben; die Betriebsinspektion wurde als official action indicated eingestuft. Das Unternehmen führte am 12. November 2025 ein Type-A-Meeting durch und hält weiterhin an der BLA-Wiedereinreichung und dem Launch von Apitegromab bei SMA im Jahr 2026 fest.

Scholar Rock schließt FDA Type A Meeting für Apitegromab-BLA ab

Scholar Rock führte am 12. November 2025 ein konstruktives Type A Meeting mit der FDA für die Apitegromab-BLA bei SMA durch. Catalent Indiana (Novo Nordisk) bestätigte, dass die Remediation der Fill-Finish-Anlage planmäßig für die Reinspektionsbereitschaft bis Jahresende verläuft. Die erneute Einreichung der BLA und der US-Launch werden nun für 2026 erwartet.

Scholar Rock erhält FDA CRL für Apitegromab bei SMA

Die FDA hat einen Complete Response Letter für die Apitegromab-BLA herausgegeben, der ausschließlich Beobachtungen in der Abfüll- und Fertigungsanlage von Catalent Indiana betrifft. Es wurden keine Wirksamkeits-, Sicherheits- oder Wirkstoffprobleme beanstandet. Scholar Rock plant, die BLA erneut einzureichen, sobald Catalent Indiana die Beobachtungen behoben hat.

Scholar Rock, Inc. · Ablehnungsschreiben (Complete Response Letter) für BLA 761463

FDA issued a complete response letter for BLA 761463 dated 2025-09-22.