MIRM Mirum

Brelovitug · NCT07454837 Registeraktualisierung

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Mirum Reports Positive PROGRESS Cohort 2 Topline for zilurgisertib in Pediatric FOP

PROGRESS Cohort 2 erreichte seine Wirksamkeitsendpunkte in Woche 24 und zeigte, dass zilurgisertib das gesamte HO-Läsionsvolumen um 8,09 cm³ reduzierte (gegenüber +9,14 cm³ unter Placebo), neue HO-Läsionen bei allen behandelten Patienten verhinderte und die CAJIS-Gelenkbeweglichkeitswerte verbesserte. Die Sicherheit war konsistent mit Kohorte 1 ohne neue Signale. Diese Daten werden eine sNDA-Einreichung im ersten Halbjahr 2027 unterstützen, um die bestehende Zulassung (ab 12 Jahren) auf Kinder im Alter von 6 bis <12 Jahren auszuweiten.

Mirum wird die Phase-3-EXPAND-Topline-Ergebnisse für LIVMARLI (maralixibat) berichten

Mirum wird am 12. Oktober 2026 einen Investoren-Call veranstalten, um die Topline-Ergebnisse aus der Phase-3-EXPAND-Studie von LIVMARLI (maralixibat) bei ultra-seltenen cholestatischen Lebererkrankungen zu teilen. Dies ist die erste Bekanntgabe der primären Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der randomisierten, placebokontrollierten Studie zur Bewertung des cholestatischen Pruritus bei Patienten ab 6 Monaten und älter, einschließlich solcher mit Gallengangsatresie.

Brelovitug · NCT07200908 Registeraktualisierung

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Maralixibat · NCT06553768 Registeraktualisierung

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Mirum Pharmaceuticals: FDA genehmigt Atebrioz (zilurgisertib) bei FOP

Die FDA hat Atebrioz (zilurgisertib)-Tabletten zur Verringerung des Volumens neuer heterotoper Ossifikationen bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren mit Fibrodysplasia ossificans progressiva zugelassen. Dies ist die dritte zugelassene Behandlung für FOP.

Mirum wird Phase-3-AZURE-1-Topline-Ergebnisse für Brelovitug bei HDV melden

Mirum wird die Topline-Ergebnisse aus der Phase-3-Studie AZURE-1 zu Brelovitug bei chronischer Hepatitis Delta zusammen mit 48-Wochen-Daten aus dem Phase-2b-Teil im Rahmen eines Investoren-Calls am 28. September 2026 veröffentlichen. Dies markiert die erste klinische Wirksamkeitsauswertung für den Wirkstoff in seiner zulassungsrelevanten Studie.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. · FDA genehmigt Atebrioz (zilurgisertib)

FDA führt Atebrioz (zilurgisertib) als neuartige Arzneimittelzulassung Nr. 44 des Jahres 2026 am 2026-09-25 auf: Zur Verringerung des Volumens der gesamten heterotopen Ossifikation bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren mit Fibrodysplasia ossificans progressiva

Mirum lizenziert zilurgisertib; FDA setzt PDUFA auf 26. Sept. 2026

Mirum hat exklusive weltweite Rechte an zilurgisertib von Incyte für FOP erworben. Die FDA hat die NDA angenommen und Priority Review gewährt mit einem PDUFA-Datum vom 26. September 2026. Die Einreichung wird durch die zulassungsrelevante Phase-2-Studie PROGRESS unterstützt.

Mirum: VISTAS Phase 2b volixibat erreicht primären Endpunkt in PSC

Die VISTAS Phase 2b-Studie hat ihren primären Endpunkt erreicht und zeigte eine statistisch signifikante, placebokorrigierte Verbesserung des Pruritus um 1,64 Punkte (p<0,0001) bei PSC-Patienten mit mittelschwerem bis schwerem Juckreiz. Das Unternehmen plant nun ein Pre-NDA-Meeting mit der FDA im Sommer 2026 und die NDA-Einreichung für H2 2026. Topline-Daten der separaten VANTAGE Phase 2b-Studie bei PBC werden nun für Q1 2027 erwartet.

Mirum schließt Rekrutierung in Phase-3-EXPAND-Studie zu Maralixibat ab

Mirum gab den Abschluss der Rekrutierung in der Phase-3-EXPAND-Studie bekannt, in der Maralixibat bei cholestatischem Pruritus in weiteren seltenen cholestatischen Lebererkrankungen untersucht wird. Die Studie soll eine mögliche Label-Erweiterung über die aktuellen Zulassungen bei Alagille-Syndrom und PFIC hinaus unterstützen. Topline-Daten werden für Q4 2026 erwartet.

Mirum verklagt vier ANDA-Anmelder wegen Livmarli-Patenten

Mirum hat Patentverletzungsklagen vor dem Delaware District Court gegen Sandoz, Annora, Zydus und Zenara eingereicht, nachdem diese ANDAs für generisches Livmarli eingereicht hatten. Die Klagen lösen eine automatische 30-monatige Sperrfrist aus, die die endgültige FDA-Zulassung der Generika bis zum Ablauf des letzten geltend gemachten Orange Book-Patents blockiert.

Mirum übernimmt brelovitug (HDV) über Bluejay-Deal; Phase-3-Topline 2H 2026

Mirum hat eine verbindliche Vereinbarung zur Übernahme von Bluejay Therapeutics unterzeichnet und erhält damit weltweite Rechte an brelovitug, einem monoklonalen Antikörper in Phase 3 für HDV. Das AZURE-Registrierungsprogramm setzt die Rekrutierung fort, mit Topline-Daten nun für 2H 2026 erwartet und möglicher BLA-Einreichung 2027.

Mirum erhält Paragraph-IV-Benachrichtigung für Livmarli (maralixibat)

Sandoz hat einen ANDA-Antrag auf Zulassung einer generischen Version von Livmarli eingereicht und bescheinigt, dass fünf im Orange Book aufgeführte Patente ungültig, nicht durchsetzbar oder nicht verletzt sind. Mirum beabsichtigt, innerhalb von 45 Tagen Klage einzureichen, was eine 30-monatige Sperrfrist auslösen würde, die die endgültige FDA-Zulassung des ANDA verhindert.