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PTC Therapeutics erwirbt ST-920 für die Fabry-Krankheit; BLA-Einreichung für Q4 2026 erwartet

PTC Therapeutics hat das ST-920-AAV-Gentherapieprogramm für die Fabry-Krankheit von Sangamo für 111 Mio. $ im Voraus plus bis zu 100 Mio. $ an regulatorischen Meilensteinen erworben. Das Unternehmen erwartet nun, die BLA-Einreichung im Q4 2026 abzuschließen, mit potenzieller beschleunigter Zulassung und kommerziellem Launch im Jahr 2027.

Sepiapterin · NCT06302348 Registeraktualisierung

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ataluren · NCT01247207 Registeraktualisierung

Status: COMPLETED → TERMINATED; Teilnehmerzahl: 270 → 265; Warum abgebrochen: → Entscheidung des Sponsors; primäre Endpunkte: ['Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen', 'Anzahl der Teilnehmer mit Laborparameteranomalien', 'Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen körperlichen Befunden'] → ['Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)']

votoplam · NCT07326709 Registeraktualisierung

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PTC Therapeutics schließt den Erwerb von ST-920 von Sangamo ab

PTC Therapeutics hat den Erwerb von ST-920, einer BLA-Studien-Gentherapie für die Fabry-Krankheit von Sangamo Therapeutics, abgeschlossen. Das Unternehmen erwartet nun, die BLA-Einreichung im 4. Quartal 2026 abzuschließen.

PTC Therapeutics schließt den Erwerb von ST-920 (isaralgagene civaparvovec) für die Fabry-Krankheit ab

PTC Therapeutics hat den Erwerb von ST-920 von Sangamo abgeschlossen. Eine rollierende BLA-Einreichung zur beschleunigten Zulassung wird voraussichtlich im 4. Quartal 2026 abgeschlossen. Das Asset verfügt bereits über die FDA-Ausweisungen Orphan Drug, Fast Track und RMAT.

PTC Therapeutics übernimmt ST-920 AAV-Gentherapie für Morbus Fabry

PTC Therapeutics hat eine Asset-Purchase-Vereinbarung zur Übernahme des ST-920 AAV-Gentherapie-Programms von Sangamo für Morbus Fabry unterzeichnet. Der Kaufpreis beträgt 111 Millionen US-Dollar upfront plus bis zu 100 Millionen US-Dollar in bedingten Meilensteinzahlungen, die an die beschleunigte und vollständige FDA-Zulassung geknüpft sind. Die Transaktion unterliegt der Genehmigung durch das Bankruptcy Court, die für den 10. September 2026 angesetzt ist, sowie weiteren üblichen Abschlussbedingungen, mit einem angestrebten Abschluss bis zum 15. Oktober 2026.

PTC übernimmt ST-920 Fabry-Gentherapie; BLA-Einreichung für Q4 2026 geplant

PTC wurde als erfolgreicher Bieter für die Übernahme von ST-920 ausgewählt, einer AAV-Gentherapie im BLA-Stadium für die Fabry-Krankheit von Sangamo. Das Unternehmen plant, eine rollierende BLA-Einreichung für eine beschleunigte Zulassung im Q4 2026 abzuschließen und dabei die bestehende Infrastruktur für seltene Erkrankungen zu nutzen. Die Übernahme bleibt von der Genehmigung des Insolvenzgerichts und weiteren Abschlussbedingungen abhängig, die für Ende Q3 oder Anfang Q4 2026 erwartet werden.

PTCT: Positive 24-Monats-Topline-Daten von PIVOT-HD für votoplam bei HD

PTC berichtete über positive Topline-Ergebnisse aus der 24-Monats-Interimsanalyse der PIVOT-HD-Erweiterungsstudie zu votoplam, die einen dosisabhängigen Nutzen auf cUHDRS mit 52% Verlangsamung der Krankheitsprogression bei der 10 mg-Dosis und ein weiterhin günstiges Sicherheitsprofil zeigten. Die Daten unterstützen die laufende globale Phase-3-Studie INVEST-HD unter Leitung von Novartis, wobei die Dosierung des ersten Patienten eine Meilensteinzahlung von 50 Millionen US-Dollar an PTC im Q2 2026 auslöst, und PTC und Novartis werden nun mögliche regulatorische Interaktionen abstimmen.

PTC Therapeutics zieht Translarna-NDA nach FDA-Rückmeldung zurück

PTC hat seine NDA-Wiedereinreichung für Translarna (ataluren) bei nonsense mutation DMD zurückgezogen. Die FDA teilte mit, dass die eingereichten Daten voraussichtlich nicht die Schwelle für wesentliche Wirksamkeitsnachweise erreichen. Der Rückzug beendet den aktuellen US-amerikanischen Zulassungsprüfungspfad für das Produkt.

PTC Therapeutics plantet R&D-Tag für den 2. Dezember 2025

PTC wird am 2. Dezember 2025 einen R&D-Tag in New York abhalten. Die Veranstaltung soll Updates zum Sephience-Launch und zu Pipeline-Programmen einschließlich votoplam und vatiquinone liefern.

PTC Therapeutics, Inc. · complete response letter (NDA 220049)

FDA issued a complete response letter for NDA 220049 dated 2025-08-18.