Primärquellen-Eintrag
EntscheidungsrelevantTopline-Ergebnisse
PTCT: Positive 24-Monats-Topline-Daten von PIVOT-HD für votoplam bei HD
PTC berichtete über positive Topline-Ergebnisse aus der 24-Monats-Interimsanalyse der PIVOT-HD-Erweiterungsstudie zu votoplam, die einen dosisabhängigen Nutzen auf cUHDRS mit 52% Verlangsamung der Krankheitsprogression bei der 10 mg-Dosis und ein weiterhin günstiges Sicherheitsprofil zeigten. Die Daten unterstützen die laufende globale Phase-3-Studie INVEST-HD unter Leitung von Novartis, wobei die Dosierung des ersten Patienten eine Meilensteinzahlung von 50 Millionen US-Dollar an PTC im Q2 2026 auslöst, und PTC und Novartis werden nun mögliche regulatorische Interaktionen abstimmen.
Kernfakten
- Eingereicht
- 7. Mai 2026, 20:09
- Ereignis
- Topline-Ergebnisse
- Richtung
- Positiv
- Unternehmen
PTCTPTC Therapeutics- Asset
- votoplam
- Quelle
- SEC 8-K
- Belegstatus
- Belegt
- Meilenstein
- 50 Millionen US-Dollar
- cUHDRS-Vorteil
- 52 % Verlangsamung der Krankheitsprogression bei 10-mg-Dosis
Auszug aus der Quelle
EX-99.1 2 tmb-20260507xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC Therapeutics stellt Unternehmensupdate bereit und berichtet über die Finanzergebnisse des ersten Quartals 2026 – Gesamtumsatz des ersten Quartals 2026 von 273 Millionen US-Dollar, einschließlich 226 Millionen US-Dollar Produktumsatz, unterstützt Anhebung der Guidance für das Gesamtjahr 2026 – – Globale Sephience™ (sepiapterin)-Einführungsdynamik setzt sich fort mit Umsatz von 125 Millionen US-Dollar im ersten Quartal 2026, was einem Wachstum von 36% gegenüber dem Vorquartal entspricht – – Positive Topline-Ergebnisse aus der 24-Monats-Interimsanalyse der PIVOT-HD-Erweiterungsstudie zu votoplam, unterstützen die laufende globale Phase-3-Studie INVEST-HD und mögliche regulatorische Interaktionen – – Open-Label-Registr