PTC übernimmt ST-920 Fabry-Gentherapie; BLA-Einreichung für Q4 2026 geplant

PTC wurde als erfolgreicher Bieter für die Übernahme von ST-920 ausgewählt, einer AAV-Gentherapie im BLA-Stadium für die Fabry-Krankheit von Sangamo. Das Unternehmen plant, eine rollierende BLA-Einreichung für eine beschleunigte Zulassung im Q4 2026 abzuschließen und dabei die bestehende Infrastruktur für seltene Erkrankungen zu nutzen. Die Übernahme bleibt von der Genehmigung des Insolvenzgerichts und weiteren Abschlussbedingungen abhängig, die für Ende Q3 oder Anfang Q4 2026 erwartet werden.

Kernfakten

Eingereicht: 13. Aug. 2026, 11:00
Ereignis: Antrag eingereicht
Richtung: Positiv
Unternehmen: PTCTPTC Therapeutics
Asset: isaralgagene civaparvovec
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
Upfront-Zahlung: 111 Millionen USD
Meilensteinzahlungen: bis zu 100 Millionen USD

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 tmb-20260812xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC erweitert Portfolio für seltene Erkrankungen durch Übernahme des BLA-Stadiums ST-920-Programms für die Fabry-Krankheit – Die geplante Übernahme nutzt bestehende regulatorische und kommerzielle Infrastruktur sowie die Erfahrung der Führungskräfte in der Vermarktung von Therapien für die Fabry-Krankheit – – ST-920 ist eine einmalig verabreichte AAV-Gentherapie für das Enzymdefizit bei der Fabry-Krankheit mit nachgewiesenen langfristigen klinischen Vorteilen und Sicherheitsprofil – – Die BLA-Einreichung soll im Q4 2026 abgeschlossen werden, mit möglichem kommerziellem Launch im Jahr 2027 – – PTC wird heute, am 12. Aug., um 17 Uhr ET eine Telefonkonferenz abhalten – WARREN, N.J., 12. Aug. 2026 – PTC Therapeutics, Inc., (NASDAQ:

SEC 8-K

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