PTC Therapeutics schließt den Erwerb von ST-920 (isaralgagene civaparvovec) für die Fabry-Krankheit ab

PTC Therapeutics hat den Erwerb von ST-920 von Sangamo abgeschlossen. Eine rollierende BLA-Einreichung zur beschleunigten Zulassung wird voraussichtlich im 4. Quartal 2026 abgeschlossen. Das Asset verfügt bereits über die FDA-Ausweisungen Orphan Drug, Fast Track und RMAT.

Kernfakten

Eingereicht: 21. Sept. 2026, 20:34
Ereignis: Antrag eingereicht
Richtung: Positiv
Unternehmen: PTCTPTC Therapeutics
Asset: isaralgagene civaparvovec
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 tmb-20260921xex99d1.htm EX-99.1 Anlage 99.1 PTC schließt den Erwerb der ST-920-Gentherapie für die Fabry-Krankheit ab – Abschluss der BLA-Einreichung wird im 4. Quartal 2026 erwartet – WARREN, N.J., 21. Sept. 2026 – PTC Therapeutics, Inc., (NASDAQ: PTCT) gab heute bekannt, dass es die zuvor angekündigte Vereinbarung mit Sangamo Therapeutics, Inc. zum Erwerb von ST-920 – einer BLA-stufigen, einmalig verabreichten AAV-Gentherapie für die Fabry-Krankheit – abgeschlossen hat. Eine rollierende BLA-Einreichung bei der FDA zur beschleunigten Zulassung von ST-920 wird voraussichtlich im 4. Quartal 2026 abgeschlossen. „Unser Team freut sich darauf, die ST-920-BLA-Einreichung abzuschließen und der Fabry-Gemeinschaft potenziell eine einmalig verabreichte, sichere und wirksame dauerhafte B

SEC 8-K