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PTC Therapeutics zieht Translarna-NDA nach FDA-Rückmeldung zurück
PTC hat seine NDA-Wiedereinreichung für Translarna (ataluren) bei nonsense mutation DMD zurückgezogen. Die FDA teilte mit, dass die eingereichten Daten voraussichtlich nicht die Schwelle für wesentliche Wirksamkeitsnachweise erreichen. Der Rückzug beendet den aktuellen US-amerikanischen Zulassungsprüfungspfad für das Produkt.
Kernfakten
- Eingereicht
- 12. Feb. 2026, 22:10
- Ereignis
- Sonstiges
- Richtung
- Negativ
- Unternehmen
PTCTPTC Therapeutics- Asset
- ataluren
- Quelle
- SEC 8-K
- Belegstatus
- Belegt
Auszug aus der Quelle
EX-99.1 2 tmb-20260212xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 PTC Therapeutics Provides Regulatory Update on Translarna™ WARREN, N.J., Feb. 12, 2026 -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) announced today that it has withdrawn the New Drug Application (NDA) resubmission for Translarna™ (ataluren) for the treatment of nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (DMD) following U.S. Food and Drug Administration (FDA) feedback on the application review. “FDA shared that based on its review to date, the data in the NDA submission are unlikely to meet the Agency’s threshold of substantial evidence of effectiveness to support approval of Translarna. We have therefore made the decision to withdraw the NDA submission,” said Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer of PTC Therapeutics. “W