Primärquellen-Eintrag
EntscheidungsrelevantFDA-Zulassung
Scholar Rock: FDA genehmigt ISEMBYLD (apitegromab-mstn) für SMA
Die FDA erteilte die vollständige Zulassung für ISEMBYLD als erste muskelgerichtete Therapie für SMA bei Patienten ≥2 Jahre unter SMN2-Hintergrundtherapie. Die Zulassung wird durch Phase-3-SAPPHIRE-Daten gestützt, die statistisch signifikante Verbesserungen der motorischen Funktion auf der HFMSE-Skala zeigen. Der kommerzielle US-Start läuft nun mit Produktversand innerhalb weniger Tage.
Kernfakten
- Eingereicht
- 14. Sept. 2026, 12:00
- Ereignis
- FDA-Zulassung
- Richtung
- Positiv
- Unternehmen
SRRKScholar Rock- Asset
- apitegromab
- Quelle
- SEC 8-K
- Belegstatus
- Belegt
- hfmse responders
- 34.2% vs 13.5% (OR 3.8, p=0.0125)
- hfmse improvement
- 2.2-point improvement vs placebo (p=0.0121)
- safety population
- >500 individuals across studies
- extension enrollment
- 98% of SAPPHIRE participants
Auszug aus der Quelle
EX-99.1 2 tm2625362d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 Scholar Rock gibt FDA-Zulassung von ISEMBYLD™ (apitegromab-mstn) bekannt, der ersten und einzigen muskelgerichteten Behandlung für Kinder und Erwachsene mit spinaler Muskelatrophie (SMA) 11. September 2026 · ISEMBYLD ist zugelassen für alle Erwachsenen und Kinder ≥2 Jahre mit SMA, die derzeit eine Survival-Motor-Neuron-2 (SMN2)-gerichtete Behandlung erhalten · Die empfohlene Dosis von ISEMBYLD 10 mg/kg zeigte eine robuste, klinisch bedeutsame 2,2-Punkte-Verbesserung der motorischen Funktion, gemessen mit der Goldstandard Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) im Vergleich zu Placebo, wobei alle Patienten eine SMN2-gerichtete Hintergrundtherapie erhielten (p = 0,0121*) · ISEMBYLD zeigte eine ≥ 3-Punkte-Steigerung
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