OCGN Ocugen

Ocugen aktualisiert das Design, die Endpunkte und die Zeitpläne der OCU400 Phase-3-RP-Studie

Ocugen hat die Rekrutierung von 140 Patienten in der Phase-3-liMeliGhT-Studie von OCU400 bei Retinitis Pigmentosa abgeschlossen. Der primäre Endpunkt wurde auf die 12-Monats-Veränderung der Sehfunktion unter Verwendung der LDNA-Lux-Level-Skala (≥2 Lux Verbesserung) geändert. Die Topline-Daten werden nun im 1. Quartal 2027 erwartet, die BLA-Einreichung ist für das 2. Quartal 2027 geplant.

Ocugen lizenziert OCU400 bei Retinitis Pigmentosa an Roots Pharmaceutical in MENA

Ocugen gewährte Roots Pharmaceutical exklusive Rechte an OCU400 in der Region Naher Osten und Nordafrika. Die Vereinbarung umfasst Vorauszahlungen und Entwicklungszahlungen bis zu 4 Mio. $, Verkaufsmeilensteine bis zu 255 Mio. $ und 22 % Lizenzgebühren; Ocugen wird die Lieferung herstellen. Dies erweitert den globalen Zugang zur Modifikator-Gentherapie, während Ocugen seine Phase-3-Studie fortsetzt, bei der Topline-Daten für das 1. Quartal 2027 erwartet werden.

Ocugen OCU410ST: Phase 2/3 Einschreibung abgeschlossen; DMC ändert Follow-up

Das unabhängige Data Monitoring Committee empfahl, die Phase 2/3 Zulassungsstudie von OCU410ST bei Stargardt-Erkrankung gemäß Protokoll fortzusetzen, mit Ausnahme einer Änderung zur Erhebung von 8 Monaten Follow-up zur atrophen Läsionsgröße in der gesamten Studienpopulation. Die Einschreibung in die Studie wurde abgeschlossen.

Ocugen erhält FDA RMAT-Zulassung für OCU410 bei GA

Das Dokument besagt, dass OCU410 die Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-Zulassung der FDA für geografische Atrophie infolge trockener AMD erhalten hat. Die RMAT-Zulassung berechtigt zu Prioritätsprüfung und beschleunigten Zulassungsverfahren. Dies ist ein regulatorischer Meilenstein, der die Entwicklung und Prüfung von OCU410 beschleunigen kann.

OCGN: Rekrutierung für Phase-3-Studie liMeliGhT zu OCU400 abgeschlossen; Topline-Daten für Q1 2027 erwartet

Die Rekrutierung für die OCU400 Phase 3 liMeliGhT-Studie bei breiter Retinitis pigmentosa ist nun abgeschlossen. Topline-Daten werden für Q1 2027 erwartet, was eine rollierende BLA-Einreichung für Q3 2026 und eine potenzielle Zulassung im Jahr 2027 unterstützt. Die Studie ist die größte bekannte Phase-3-Studie zu einer Orphan-Gentherapie und die einzige breite, gen-agnostische, registrierungsrelevante Studie für RP.

Ocugen berichtet positive vorläufige Phase-2-Daten für OCU410 bei GA

Die Pressemitteilung gibt statistisch signifikante 12-monatige anatomische Wirksamkeit aus der laufenden Phase-2-ArMaDa-Studie von OCU410 bekannt, die eine 46%ige Reduktion des Läsionswachstums gegenüber der Kontrolle zeigt. Es wurden keine arzneimittelbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse bei 60 Patienten in Phase 1/2 beobachtet. Das Unternehmen bekräftigt seine Absicht, Phase 3 im Jahr 2026 zu initiieren und eine BLA-Einreichung für 2028 anzustreben.

OCU410ST GARDian3 zu 50% rekrutiert; Zwischenauswertung Mitte 2026 erwartet

Die Phase 2/3 GARDian3-Studie für OCU410ST hat 50% der Rekrutierung erreicht und liegt weiterhin vor dem Zeitplan. Die EMA CHMP bestätigte, dass eine einzige in den USA durchgeführte Studie für eine MAA akzeptabel ist. Zwischendaten zu 50% der Patienten nach acht Monaten werden nun für Mitte 2026 erwartet.